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在生命科学领域,人类对疾病的探索从未停歇。从基因测序技术掀起的第一次医学革命,到免疫疗法改写癌症治疗格局,每一次突破都源于对生命本质认知的跃迁。然而,当基因疗法的临床试验失败率高达 97% 、当肿瘤微环境的复杂性远超想象,我们不禁追问:
近年来,单细胞技术与空间多组学的爆发式发展,让科学家得以用前所未有的分辨率 “阅读” 细胞的语言——它们如何分化、如何协作、如何在微观世界中构建疾病的生态系统。与此同时,生成式 AI 的进化正将海量细胞数据转化为解码生命的 “罗塞塔石碑”。
当 AI 与生物科技 “双剑合璧”,人类能否突破基因的局限,以细胞为基本单元重构医疗的底层逻辑?
本期 LightTalk,光源资本医疗组负责人 & 董事总经理洪镭将对话全球顶尖 AI 细胞科学平台CartaBio创始人Robert Yang 博士,他们探讨了以下问题:
为何从基因到细胞的认知跃迁,将成为攻克癌症等复杂疾病的 “关键密钥” ?
生成式多模态大模型 CellBERT 怎样以 “细胞为基本语言单位”,突破传统生物科技的认知边界?
当 “虚拟细胞” 平台贯穿新药研发全流程, AI 如何从效率工具进化为颠覆性科学发现引擎?
从实验室的颠覆性创新,到药企与临床的规模化落地,CartaBio正以 “细胞中心主义” 重新定义医疗的未来。而这场变革的终极目标,正是让每个患者都能拥有量身定制的 “生命解决方案”。
Gene-centric 模式高达 97% 的临床试验失败率揭示了一个不可忽视的事实——仅靠基因或许无法完全解释生物系统的复杂性。越来越多的研究表明,细胞功能的异常才是疾病背后的真正 “元凶”。
经过9 年的努力和 4 代技术革新,SAFE 发展成一款让临床医生能够清晰观察细胞状态及解析细胞间交互的工具,同时将成本控制到可广泛惠及每位患者的水平。随着高分辨率细胞数据的累积,结合 AI 技术解读 “细胞语言”,我们将步入精准治疗的新时代。
为了突破肿瘤微环境复杂交互作用的瓶颈,我们需要构建“细胞字典”(定义细胞类型与功能)、“细胞地图”(描绘细胞空间分布与相互作用)以及“细胞语言”(解析细胞间通信机制),以理解和调控细胞间的相互关系,开启下一代治疗方法。
Virtual Cell 和 SAFE 等研发工具加速项目进展有望推动科学界的 cell-centric 研究、填补高性价比工具的市场空白。随着商业化试剂盒和 AI 模型软件的应用,CartaBio将为临床医生提供更强有力的支持,最终惠及患者。
作为 CartaBio 的创始人,Robert Yang 博士,您能否与我们分享,是什么促使您从强生这样全球顶尖跨国公司的全球数据部门负责人位置上毅然转身,投身于创业之路?在您看来,
当前以基因为核心(gene-centric)的医疗模式,正是得益于下一代测序技术(NGS)和计算生物学的兴起与迭代发展而奠定的基础。
然而,gene-centric 模式高达 97% 的临床试验失败率揭示了一个不可忽视的事实——
这一认知的转变,为从基因中心向细胞中心(cell-centric)的范式转移提供了
从 Gene – centric 到 Cell – centric 转型势在必行
“年度技术” 奖项以来,迅速成为生物医学领域的耀眼明星。过去五年( 2019 - 2024 ),单细胞相关技术三次获此殊荣,进一步巩固了其在科学研究中的核心地位。与此同时, AI 技术的飞速发展——从 2021 年 ChatGPT 的横空出世,到 2024 年 “ AI 虚拟细胞” 概念的提出——为实现从 gene-centric 到 cell-centric 的范式跃迁打开了加速窗口。而 CartaBio
我们的核心优势(superpower)在于能够精准结合市场需求、前沿技术和顶尖人才,推动技术从实验室走向实际应用。今天我们正站在一个交汇点上, Cell-centric 时代需要像我们这样的开拓者,将这一愿景变为现实,为患者带来真正的变革。
您的联合创始人 Ralph Weissleder 教授,作为美国三院院士和空间多组学领域的奠基人享有崇高的学术声誉和行业影响力。Ralph 教授开发了一项全球里程碑式的突破性技术平台 —— SAFE ( scission-accelerated fluorophore exchange )。您能否以通俗易懂的方式为我们解读,
洪镭,小时候生病时,你是否曾幻想过,如果能有一个超级显微镜,直接看到身体里 “生病的地方” 该有多好?这听起来像是天马行空的想象,但 Ralph 却将这个梦想变成了现实。
作为一名临床医生, Ralph 开发 SAFE 技术的初衷很简单:帮助每位患者做出更精准的治疗决策。在临床诊断和用药过程中,医生常常需要先观察病变组织中的 “病态细胞” 及其空间分布,才能做出判断。然而,现有的临床工具或许仅能做到提供模糊的 “画像”,而 SAFE 则是一台
经过 9 年的不懈努力, Ralph 迭代了 4 代技术,终于将 SAFE 打造成一款
让临床医生不仅能清晰看到细胞状态,还能解析细胞间交互信息的工具,同时将其成本控制到足以普惠每位患者。
当这些高分辨率的细胞数据积累到一定规模后,结合 AI 解码 “细胞语言”,我们将迎来一个
以癌症治疗为例,早期我们对癌症的认知是癌细胞的基因突变,新药研发聚焦于通过靶向治疗( targeted therapy )直接消灭癌细胞,临床响应率仅为 7% ~ 10% 。随着对肿瘤微环境中 T 细胞这一 新玩家 的重大发现,我们研发了免疫疗法( immunotherapy ),通过激活 T 细胞攻击癌细胞,将响应率提升至 18% ~ 25% 。如今我们认识到,真正的挑战远比想象中复杂:肿瘤微环境不仅仅包含癌细胞和 T 细胞,而是一个由多种 “邻居” 细胞构成的动态生态系统。这些细胞通过复杂的交叉调控网络相互影响彼此的状态,从而显著削弱药物的疗效。这种
以解锁下一代治疗方法。而这种从 gene 到 cell 的认知跃迁,是需要依赖
正是这些工具,推动制药行业从 gene-centric 向 cell-centric 范式转型,为攻克癌症等复杂疾病开辟新路径。
通过您的讲述,我能深刻感受到大模型为多组学领域带来的颠覆性变革,为人类认知生命提供了前所未有的生物信息洞察力。那么, CartaBio 的大模型与其他多组学大模型相比,究竟有哪些
作为一支科学家创业团队,我们始终以严谨的态度验证和优化技术性能。为此,我们投入大量时间对具有学术标杆意义的多种大模型进行复现、测试与基准对比( benchmark )。我们的技术框架基于独特的 cell-centric 世界观 构建,是
在 2024 年与药企的深度合作中,我们在制药领域的每一个下游应用中,都与 5 - 8 个基于 “gene-as-a-token” 的主流大模型进行了全面对比。得益于 “cell token” 的设计理念以及工程优化,我们的模型在多个关键指标上实现了显著突破:训练时间比对标模型缩短至少
更重要的是,某些下游任务仅能通过 “cell-as-a-token” 框架实现,这
AI+Biotech 一直是重投入的领域,因此我们不仅关注技术的创新性与前沿性,更注重精准的应用场景选择与商业价值落地。Robert ,我们知道您目前正在为多家药企合作伙伴搭建 “虚拟细胞”( Virtual Cell )大模型,能否请您分享一下,这些大模型
I 驱动分子设计 (AI x Molecule ,含小分子/大分子)、 AI 优化运营流程 ( AI x Operations ,涵盖生产、临床试验及商业化)以及 AI 赋能生物研究 ( AI x Bio ,靶点与生物标志物发现)。
其中, AI x Molecule 和 AI x Operations 优化上的作用更多是提升效率,帮助人类更快、更精准地完成已知任务;而 AI x Bio 的应用则突破了人类认知边界,为药物研发开辟全新可能。
CartaBio 在 AI x Bio 赛道与药企合作构建的 Virtual Cell 平台,专注于解码调控细胞状态的未知靶点,模拟千万种药物对细胞状态的影响,并预测患者对药物的响应。我们的商业模式采用行业熟悉的
共同发现/共同开发合作( co-discovery/development partnership )
。与传统 AI 在单靶点上优化 me-better 药物不同,我们的 AI-Lab-Data 平台的粘性是
——这一策略更贴近自然规律。例如,通过解码 T 细胞的状态,可以同时应用于自身免疫疾病和肿瘤免疫治疗。
从靶点发现、药物筛选到患者分层, Virtual Cell 平台以细胞状态为指南针,贯穿新药研发全流程,形成
。这种以细胞生物学为核心的系统性能力,正是当前药企所缺乏且迫切需要的合作方向。
像 Virtual Cell 和 SAFE 这样的研发工具,不仅能够加速我们自身项目的进展,也具备
的潜力。我们希望这些工具能够触达更广泛的受众,辅助整个科学界推动 cell-centric 的研发进程。为此,我们已启动与检验厂商的早期合作,旨在将这些PG电子网站工具商业化,
与此同时,我们正在快速推进单细胞空间组学在临床诊断中的生物标志物( biomarkers )研究。随着商业化试剂盒和 AI 模型软件落地,这些技术将为临床医生提供更强大的工具,最终惠及患者。
Cell-Centric 引擎有望赋能制药、检测、消费、农业等多个领域
。我们完全可以将这一理念延伸至微生物细胞的解码与重编码——这正是合成生物学( synthetic biology )的定义所在。未来,我们有望通过设计微生物细胞,扩大化生物制品( bioproducts )生产规模。
, Robert ,您提出的期望从 “ gene centric ” 到 “ cell centric ” 的转变,同样可以说是一条充满挑战的道路,作为这一领域的探索者和先驱,您有什么特别想和大家分享的
( Never skate to where the puck is now, skate where the puck will be. )— Wayne Gretzky